就在不久前，住在曼哈顿的人想获得全世界最先进的癌症治疗，可能只需走过几十个街区。但对于60岁的珠宝商 Debbie Doppelt 来说，纽约的医疗体系在2025年1月已经拿不出好办法。她患有一种主要见于不吸烟者的罕见肺癌，化疗和手术后癌细胞仍扩散到了脑部，她又不符合相关临床试验的条件。而针对她肿瘤突变的中国研发药物舒沃替尼（sunvozertinib），当时尚未获美国食品药品监督管理局（FDA）批准。
Debbie 于2023年底因轻微却持续的咳嗽确诊。化疗、免疫疗法和手术曾控制病情数月，但2024年12月扫描发现，她脑部出现了10个微小肿瘤。Max 从母亲确诊起便负责安排治疗。
FDA 当年已批准另一款靶向药埃万妥单抗（amivantamab），但 Max 担心其毒性，几名医生也告诉他，该药可能无法穿透脑组织对脑部肿瘤起效。Debbie 曾申请参加 Memorial Sloan Kettering Cancer Center 的 zipalertinib 试验，却因肺部轻微疤痕在2025年1月被告知不符合条件。舒沃替尼2023年已在中国获批，当时在美国的后期试验中有一半受试者只接受化疗，Debbie 的病情此前已在化疗后进展，她无法接受这一风险。
转机来自一句随口的话。“可惜她不是中国人，”一名医生对她的儿子 Max Doppelt 说，“她本可以去中国的药房买到这种药。”几小时内，母子俩就联系了亲友，其中一人通过一位住在中国的熟人弄到了少量舒沃替尼。几个月后，Max 飞往上海补药，带着26盒舒沃替尼回国，花费约1万美元。
“登上飞机、把药带回家，感觉就像是我人生的使命，”Max 表示，“数据非常清楚，这种药在脑部有显著疗效。换成别的治疗，她可能活不过一年。”
此后，更多患者跟上了脚步。“没有任何机构或医生在引导患者去中国，但消息会传开。”Max 表示。据他所知，至少有30名美国人专程前往中国获取这种药。FDA 已于2025年7月批准舒沃替尼，但报导刊发时该药仍未在美国上市。阿斯利康（AstraZeneca）今年9月1日与研发该药的上海公司迪哲医药（Dizal Pharmaceutical）完成全球许可协议。公司公告称，计划在2026年第四季度于美国推出该药。
舒沃替尼并不是唯一吸引患者前往中国的疗法。美国人、欧洲人等也纷纷前往中国参加 CAR-T 疗法的临床试验，中国已成为这一领域的全球领跑者。中国过去更多被视为药物原料和仿制药的供应国，如今已成为生物科技强国，2025年全球进行测试的新药中，中国占比高达46%。
美国药企也在中国测试新疗法，并与中国企业签订数十亿美元的研发和销售合同。FynderBio 负责人 Sam Rasty 表示，风险投资正大量流向中国和澳大利亚的早期临床研究，当地监管体系让关键的首次人体试验比美国推进得更快。Breakthru Medicine 首席执行官 Steve Potts 表示，他5月参加的一场会议上，60名生物科技企业负责人几乎都计划在澳大利亚、欧洲或中国开展一期试验，而五年或十年前大部分会在美国进行。他说，一些美国企业如今不再轻易分享早期进展，担心竞争者拿走创意并抢先上市。
中国的进步让一些政界人士担心就业流失和美国对中国药物的依赖。川普提名的 FDA 局长人选 Heidi Overton 在9月24日的确认听证会上警告，FDA“缓慢且令人望而却步”的要求正把投资推向更灵活的中国公司。“当我们失去这一优势，就失去了健康安全；当我们失去健康安全，就失去了一切。”她表示。川普政府今年6月启动了“TrialBlazer 行动”，旨在加快 FDA 部分监管流程，吸引更多临床试验回流。美国卫生与公众服务部发言人 Emily Hilliard 表示，TrialBlazer 旨在加快临床试验和审批，让患者不必被迫出国求医。她也表示，某些情况下可合法从海外获取个人用药，但 FDA 提醒患者注意美国监管体系之外治疗可能存在的安全和品质风险。
国会议员 John Moolenaar 和 Debbie Dingell 则联合提出法案，要求美国药企与中国公司的所有交易都须经财政部审批。
也有人认为生物科技保护主义并不可取。投资组合中包含中国生物科技企业的 RA Capital Management 管理合伙人 Peter Kolchinsky 表示：“我们可能在很多领域是对手，但在治愈癌症这件事上，我们不是在和他们竞争，而是在和他们合作。”
Debbie Doppelt 和丈夫一起经营钻石生意，确诊以来几乎没有缺过一天班。她说，自己感恩身边有充满爱的亲友，也有能力负担现有的最佳疗法。“我觉得自己其实过了非常精彩的三年，”她表示，“某种程度上，即便经历了这一切，也比之前的三年更好，因为你会对一切都心怀感激。”她的父母都是纳粹大屠杀幸存者。“他们总是说：‘这块面包真好吃！你知道挨饿是什么滋味吗？’”
服药约19个月后，在几次放疗和剂量调整的配合下，她的癌症仍基本得到控制。为母亲寻医的经历也让30岁的电脑工程师 Max 辞去科技工作，创办了一家利用人工智能帮助患者匹配合适临床试验的公司，约300名与母亲一样的肺癌患者用过他的免费应用程序。进程结合患者病历、研究机构和药企网站数据，为试验地点的匹配度和距离评分。类似工具也在帮助医院和药企招募受试者，目前美国癌症患者参加临床治疗试验的比例约为7%。Max 表示，舒沃替尼似乎对约一半服药者有效。但效果因人而异：一名接受他协助的70岁女性今年从中国买了半年的药，三个月后才发现无效。“我的癌症扩散了。”她表示。
Max 并不认为这种药能永远对母亲有效。“她的癌症在转移，终究会学会绕过这种药，”他表示，“到那时，我们就得依靠最新最好的疗法。如果它们恰好在中国，我会尽一切努力去那里。”
最近一个下午，Max 在纽约上东区的公寓里再次查看母亲的试验匹配清单。“这个看起来不错。”他指着伏美替尼（firmonertinib）的一项试验说。该药2021年在中国获批，目前仍在美国等地研究。科罗拉多大学研发的一种 CAR-T 疗法也是潜在选择。研究团队成员 Kyle Concannon 表示，监管不确定性及更精细的毒性、组织分布检测增加了时间、成本和风险。他认可发现潜在危害的重要性，但也指出，对于肺癌患者，无法获得新药的另一种结果可能是死于疾病。
非营利组织国际癌症倡导网络（International Cancer Advocacy Network）首席执行官 Marcia Horn 表示：“当药物在中国获批而在美国还没有时，我们当然会在必要时动用‘中国选项’，人命关天。”Max 也反对任何排斥中国生物科技产业的做法。他表示，研发新的救命药“真正把我们团结在一起”，“说到底，我们都是人类。”
来源: KFF Health News
